Biotechnologie et génie génétique

Un gène est un ensemble d’instructions chimiques pour construire une protéine. La biotechnologie emprunte cette instruction et la confie à une cellule qui se multiplie vite et à faible coût. La première étape consiste à identifier la protéine dont le patient a besoin — par exemple l’insuline, l’hormone de croissance humaine ou la protéine du vaccin recombinant contre l’hépatite B. La deuxième est de trouver et de copier le gène qui la code. La troisième est de combiner ce gène avec l’ADN d’un hôte : c’est ce que signifie l’ADN recombinant, deux brins d’ADN différents combinés pour produire un nouveau brin. La quatrième est d’introduire l’ADN recombinant dans un hôte tel que E. coli ou une levure et de cultiver cet hôte. L’hôte ne sait pas que le gène est étranger : il le lit et fabrique la protéine humaine dans le cadre de son activité normale. Enfin, la protéine est extraite et purifiée. Chaque étape a ses modes de défaillance — le gène peut s’exprimer faiblement, l’hôte peut être instable, la purification peut ne pas éliminer toutes les impuretés — d’où la nécessité d’une maîtrise rigoureuse pour les médicaments biologiques.

Un anticorps est une protéine que le système immunitaire utilise pour reconnaître une cible précise. Un anticorps monoclonal provient de cellules hybrides créées au laboratoire à partir d’animaux, et comme la lignée descend d’une seule cellule, toutes les molécules produites sont identiques. Cette uniformité est tout l’intérêt : une préparation d’anticorps classique est un mélange reconnaissant de nombreuses cibles, alors qu’une préparation monoclonale n’en reconnaît qu’une. Le produit en tire deux usages distincts. En traitement, il peut viser un marqueur présent surtout sur les cellules tumorales, de sorte que l’effet se dirige vers ces cellules au lieu de se disperser dans l’organisme ; Rituxan, Zevalin, Erbitux et Avastin sont des exemples utilisés dans le traitement de divers cancers. En diagnostic, la même spécificité en fait un détecteur précis, car la fixation à sa cible peut révéler la présence ou la localisation d’une substance. Le mot à retenir est spécificité — un anticorps, une cible — et il explique à la fois la promesse des thérapies ciblées et le coût de fabrication, chaque produit exigeant sa propre lignée cellulaire vivante et un contrôle biologique strict.