En une phrase Estimer, c’est utiliser les données d’un échantillon pour énoncer une approximation au sujet d’une caractéristique inconnue de toute la population.
L’estimation utilise un échantillon pour décrire une population impossible à mesurer
L’estimation est le processus qui consiste à utiliser l’information recueillie sur un échantillon pour énoncer une approximation au sujet d’une caractéristique inconnue d’une population. Un paramètre de population — une moyenne, une proportion, une variance ou un écart-type — reste presque toujours inconnu, car étudier chaque individu coûte cher, prend du temps ou est tout simplement impossible. Supposons qu’un chercheur veuille connaître la pression artérielle systolique moyenne de tous les adultes d’une ville. Mesurer tout le monde n’est pas réaliste : il sélectionne donc un échantillon de 500 adultes et calcule leur moyenne. Cette moyenne d’échantillon sert ensuite d’estimation de la moyenne de la population. La démarche est empirique : la preuve vient des données observées et non d’une théorie. L’estimation n’est honnête que si l’échantillon a été choisi de façon à représenter la population, ce qui explique pourquoi les méthodes d’échantillonnage vues plus tôt comptent ici.
Un hôpital veut connaître le temps d’attente moyen à sa consultation externe. Il chronomètre 120 patients consécutifs, obtient une moyenne de 48 minutes et publie cette moyenne comme estimation du temps d’attente de tous les patients externes.
Un chercheur mesure l’hémoglobine de 200 étudiants et rapporte une moyenne de 13,5 g/dL. Qu’est-ce qui est estimé exactement, et pourquoi la vraie valeur est-elle inconnue ?
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La moyenne de 13,5 g/dL estime la moyenne de l’hémoglobine de toute la population étudiée. La vraie valeur reste inconnue parce que tous les étudiants n’ont pas été mesurés : seul un échantillon de 200 l’a été, et chaque échantillon différent donnerait une moyenne légèrement différente.
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- Ce qu’un intervalle de confiance ajoute à une estimation ponctuelle
Une estimation ponctuelle n’est qu’une valeur unique, et une valeur unique cache à quel point elle peut être fausse. L’intervalle de confiance apporte l’information manquante en donnant une plage de valeurs plausibles pour le paramètre. La recette utilise trois quantités : l’estimation elle-même, l’erreur-type de cette estimation, et un multiplicateur qui dépend du niveau de confiance choisi. L’erreur-type d’une moyenne d’échantillon vaut s ÷ √n, où s est l’écart-type de l’échantillon et n la taille de l’échantillon ; elle mesure de combien la moyenne oscillerait d’un échantillon à l’autre. Pour une confiance de 95 %, le multiplicateur est d’environ 1,96 : l’intervalle va donc de l’estimation − 1,96 × erreur-type à l’estimation + 1,96 × erreur-type. Supposons qu’un échantillon de 100 patients ait une pression systolique moyenne de 128 mmHg et un écart-type de 15 mmHg. L’erreur-type est 15 ÷ √100 = 15 ÷ 10 = 1,5 mmHg, et la marge d’erreur est 1,96 × 1,5 ≈ 2,9 mmHg : l’intervalle de confiance à 95 % va donc approximativement de 125,1 à 130,9 mmHg. Notez bien ce que l’intervalle dit et ne dit pas. Il ne dit pas que 95 % des patients ont une pression dans cette plage : cela, c’est la règle empirique pour les valeurs individuelles, pas pour les moyennes. Il dit que si l’étude était répétée un grand nombre de fois, 95 % des intervalles ainsi construits contiendraient la vraie moyenne de la population. La largeur dépend de la taille de l’échantillon par la racine carrée : pour diviser la marge d’erreur par deux, il faut quadrupler n, en passant de 100 à 400. Cette règle de la racine carrée explique le coût des très grandes études et fait de l’intervalle étroit la vraie monnaie de l’estimation. En recherche infirmière, un intervalle qui traverse une différence nulle — ou une valeur cliniquement importante — indique au lecteur que les données restent compatibles avec l’absence d’effet, même quand l’estimation ponctuelle paraît impressionnante.
- Les deux erreurs d’un test : faux positifs, faux négatifs et puissance
Décider de rejeter H0 est un jugement rendu dans l’incertitude : il peut donc être faux dans deux directions, et nommer ces directions permet de lire honnêtement un résultat de test. La première erreur est l’erreur de type I, aussi appelée faux positif : H0 est vraie, mais les données paraissent assez extrêmes pour la rejeter. Le seuil de signification α est exactement le taux à long terme de ces erreurs que l’on accepte ; choisir α = 0,05 signifie que lorsque H0 est réellement vraie, environ 5 études identiques sur 100 produiront quand même p < 0,05. La seconde erreur est l’erreur de type II, ou faux négatif : H0 est fausse, un effet réel existe, mais les données sont trop faibles pour le détecter. Son taux se note β, et la capacité de l’éviter est la puissance du test, puissance = 1 − β. Par convention, les chercheurs visent une puissance de 0,80 ou plus, et la puissance augmente avec la taille de l’échantillon, la réduction des erreurs de mesure ou un plan d’étude moins variable. La puissance se calcule avant le début de l’étude : c’est la vraie raison pour laquelle la taille de l’échantillon compte, car une étude sous-dimensionnée peut manquer un effet réel et important, puis être publiée comme « absence de différence ». Deux détails modifient encore l’arithmétique. Un test bilatéral répartit α entre les deux sens de l’effet, tandis qu’un test unilatéral le place entièrement dans un sens et devient plus facile sur les mêmes données ; un test unilatéral n’est légitime que si une évolution en sens opposé n’a aucun intérêt, ce qui est rare en clinique. Enfin, comme un chercheur pourrait calculer une valeur p puis choisir un seuil qui lui convient, α doit être déclaré à l’avance. Fixer le seuil avant d’ouvrir les données, et rapporter le test utilisé ainsi que la taille de l’effet avec ses unités, voilà ce qui garde la procédure honnête plutôt que seulement arithmétique.
- Associer le test statistique à la situation de recherche
Aucun test unique ne convient à toutes les questions. Le test approprié dépend de la question de recherche, du plan d’étude, du type de variable mesurée et des conditions que les données doivent satisfaire. Voici les correspondances courantes. Quand une moyenne d’échantillon est comparée à une valeur de référence fixe — le temps d’attente moyen d’un service face à une cible nationale — on utilise le test t pour un échantillon. Quand les moyennes de deux groupes distincts sont comparées — des patients sous nouveau médicament contre des patients sous traitement standard — on utilise le test t pour échantillons indépendants, et les deux groupes doivent être réellement indépendants. Quand les mêmes personnes sont mesurées deux fois — pression artérielle avant et après un traitement, ou une paire de jumeaux appariés — on utilise le test t apparié, car chaque personne sert de son propre témoin et les deux mesures sont liées. Quand deux variables catégorielles sont croisées — le sexe et le statut d’hypertension — on utilise le test du khi-deux, qui travaille sur les effectifs des cases et non sur des moyennes. Quand l’association entre deux variables quantitatives est étudiée — taille et poids, ou dose et concentration sanguine — on utilise la corrélation. Quand une variable quantitative sert à en prédire une autre — une régression de la pression artérielle sur l’âge — on utilise la régression. Quand plus de deux moyennes de groupe sont comparées dans une même analyse — trois régimes alimentaires, ou quatre services — on utilise l’analyse de la variance, abrégée ANOVA, car plusieurs tests t successifs gonfleraient le risque de faux positif. Le choix doit être justifié par le plan d’étude, et non par la familiarité. Il comporte aussi des conditions à connaître : les tests t et l’ANOVA supposent des données à peu près normales et des observations indépendantes, le khi-deux suppose des effectifs théoriques suffisants dans chaque case, et la corrélation suppose une relation linéaire. Vérifier ces conditions fait partie de l’analyse, et un mauvais test produit une valeur p qui répond à une question que personne n’a posée.